01 新药介绍

美国FDA近日批准Esperion公司的降胆固醇新药Nexletol®（Bempedoic acid）上市，作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物的辅助药物，用于治疗合性家族性高胆固醇血症（HeFH）或需要进一步降低LDL-C的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。

Nexletol®是近20年来在美国批准的第一种口服、每日一次、非他汀类降胆固醇药物，该药物在降低LDL-C方面具有全新的作用机制。

Nexletol®是一种first-in-class三磷酸腺苷柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，可通过抑制肝脏中的胆固醇合成来降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。

一项全球三期临床试验结果表明，单独服用Nexletol®时，可降低LDL-C约25％；Nexletol®与他汀类药物合用时可降低LDL-C约18％。

该药物批准后，Esperion并未立即披露该药的定价，但此前曾表示计划将其价格定为每月约300美元。Esperion表示，Nexletol®将于2020年3月30日在美国以处方形式在市场上销售。

Esperion公司的第二种降LDL-C药物，Bempedoic acid/Ezetimibe组合片剂，目前获得美国FDA的批准，详情见今日次条推文。

Esperion总裁兼首席执行官Tim Mayleben表示：“Nexletol®履行了我们对数百万患者的承诺，如果他们因胆固醇不良而患有ASCVD或HeFH，他们可以选择Nexletol®”。Esperion正在与健康保险商合作，以确保广泛的保险范围和帮助患者尽可能用到Nexletol®。符合条件拥有Nexletol®商业药品保险的患者，每次药费低至10美元，最多三个月。

02 医疗需求尚未满足

LDL-C水平升高引起动脉内脂肪堆积，进而导致心血管事件（CVD），心血管事件是第一大死亡原因。在美国，2014-2015年，包括中风在内的CVD支出为3512亿美元，其中包括医疗保健服务，药物和生产力下降的成本。6260万美国成年人患有LDL-C水平升高（也称为高胆固醇血症）。越来越多的注意力放在积极降低LDL-C上，这导致他汀类药物与其他非他汀类药物疗法的组合使用成为临床需求。

目前有包括他汀类药物在内的标准治疗方法，但并非所有患者都能耐受他汀类药物，还有达到他汀类药物最大耐受水平时患者的LDL-C水平并不一定达标。在美国约2740万LDL-C水平患者正在服用他汀类药物，但约有1940万患者在服用他汀类药物后其LDL-C仍无法达到建议水平。

在接受最大耐受剂量他汀类药物治疗的基础上，合性家族性高胆固醇血症（HeFH）或需要进一步降低LDL-C的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的医疗需求尚未得到满足。

03 靶点ACL竞争格局

经查询药渡数据库，截止发稿，仅有2条靶向ACL的药物信息。这两款药物均来自Esperion公司。

Bempedoic Acid/Ezetimibe是一种由NPC1L1抑制剂（依折麦布）和Bempedoic Acid组成的复方，由Esperion Therapeutics研发，是该公司第二款降LDL-C药物，用于治疗高胆固醇血症。该品种已经于2020年2月26在美国上市。

目前国内尚无该靶点新药进入临床研究的信息。